Genterapi mot ALS väcker hopp

Sjukdomen ALS (amyotrofisk lateral skleros) är obotlig och dödlig och beror på att de nerver som sköter kroppens muskler slutar fungera. Förlamningen kryper uppåt från benen, och den drabbade kvävs när lungorna inte längre orkar sköta andningen. Hos möss som förändrats för att få en ALS-liknande sjukdom har forskare nu lyckats spruta in en gen som gör att de sjuka mössen lever nästan dubbelt så länge. Mössen kan dessutom bevara 20 procent mer muskelmassa.

Hittills har det varit svårt att föra in nya gener i de nervceller som är drabbade. Att det fungerade denna gång beror att forskarna använde ett modifierat virus som bärare av den nya genen. Viruset sprutas in i muskeln och transporteras sedan genom nervcellernas långa utskott, tillbaka till ryggmärgen där själva cellkroppen finns. Väl där aktiveras genen, och cellen börjar tillverka en tillväxtfaktor som kallas IGF-1. Varför mössen mår bättre är fortfarande oklart, men en bidragande del är att IGF-1 verkar göra så att den oförklarliga celldöden hos nervcellerna minskar.

- Det är självklart skillnad på möss och människor, exempelvis är möss mycket mindre. En fråga är därför om viruset kan ta sig hela vägen tillbaka till cellkärnan även hos människor. Men de läkare vi visat resultaten för är mycket optimistiska och har aldrig tidigare sett så lovande resultat, säger Fred Gage, professor i genetik vid Salk Institute i Kalifornien.

Mössen fick fyra sprutor, bland annat i bakbenen och i de muskler som styr lungorna. I de kliniska studier på människor som planeras starta inom två år vid två amerikanska universitetssjukhus kommer också patienterna att få fyra injektioner.

Visar sig metoden fungera även hos människor är detta hoppfullt inte bara för patienter med ALS.

- Vi vet att IGF-1 också ökar mängden myelin runt nervcellernas utskott. Eftersom det är brist på just myelin som ger symtomen vid MS (multipel skleros) kan kanske även denna sjukdom behandlas på liknande vis - något som vi nu testar på djur, säger Fred Gage.

Resultaten presenteras i tidskriften Science.